A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um novo medicamento desenvolvido pela empresa Sanofi para o tratamento da hemofilia. A terapia pode ser utilizada na prevenção ou redução de episódios de sangramento associados à doença.
O que é a hemofilia e por que o tratamento é importante
A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a capacidade do sangue de coagular adequadamente. Isso acontece porque o organismo produz quantidades insuficientes de proteínas responsáveis pela coagulação, chamadas de fatores de coagulação.
Existem dois tipos principais da condição:
- Hemofilia A, causada pela deficiência do fator VIII, sendo a forma mais comum.
- Hemofilia B, relacionada à deficiência do fator IX.
Sem esses fatores, o corpo tem dificuldade para formar coágulos que interrompam sangramentos. Como resultado, pacientes podem apresentar hemorragias prolongadas após lesões ou até mesmo sangramentos espontâneos, especialmente em articulações e músculos.
A doença é hereditária e ligada ao cromossomo X, o que explica por que a maior parte dos casos ocorre em homens.
Novo medicamento aprovado
O produto aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária é o QFITLIA® (fitusirana sódica).
Ele é indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos com hemofilia A ou B, independentemente de apresentarem ou não inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
Na prática, o medicamento pode ser utilizado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento.
A análise do registro recebeu prioridade regulatória, uma vez que a hemofilia é considerada uma doença rara. Essa avaliação acelerada segue regras específicas previstas na regulamentação da Anvisa para terapias destinadas a essas doenças.
Impacto da hemofilia no Brasil
Segundo dados do Ministério da Saúde divulgados no Perfil de Coagulopatias de 2024, o Brasil possui 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia.
Desse total:
- 11.863 pacientes têm hemofilia A
- 2.339 apresentam hemofilia B
Embora seja considerada rara, a doença exige acompanhamento contínuo e tratamento adequado para evitar complicações graves, como danos permanentes às articulações ou hemorragias internas.
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