O Ministério da Saúde anunciou a incorporação da iptacopana ao Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). A decisão amplia as opções terapêuticas para pessoas que continuam apresentando anemia mesmo após o tratamento com medicamentos inibidores de C5.
A iptacopana atua como inibidora do fator B do sistema complemento e passa a integrar a segunda linha de tratamento da doença. Entre os diferenciais da terapia está a possibilidade de administração oral duas vezes ao dia, em casa, o que pode proporcionar maior comodidade aos pacientes.
Segundo o Ministério da Saúde, aproximadamente 600 pessoas recebem tratamento para HPN na rede pública. A incorporação busca ampliar as alternativas disponíveis para pacientes que não apresentam resposta satisfatória ao tratamento inicial.
A decisão foi anunciada pelo Ministério da Saúde em 29 de outubro de 2026 e oficializada pela Portaria SCTIE/MS nº 72, de 4 de novembro, publicada no Diário Oficial da União em 6 de novembro de 2026.
O que é a hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)?
A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença hematológica rara, adquirida e potencialmente grave, caracterizada pela destruição prematura das hemácias, processo conhecido como hemólise intravascular.
A condição está relacionada a uma mutação adquirida no gene PIG-A, que provoca alterações na produção de proteínas responsáveis pela ancoragem de determinadas moléculas à superfície das células sanguíneas.
Como consequência, há deficiência de proteínas reguladoras do sistema complemento, especialmente CD55 e CD59. Sem a proteção adequada, as hemácias ficam mais suscetíveis à ação desse sistema de defesa, favorecendo sua destruição.
Entre as principais manifestações clínicas da HPN estão:
- Anemia hemolítica;
- Fadiga e cansaço persistente;
- Hemoglobinúria;
- Dor abdominal e torácica;
- Dispneia;
- Disfagia;
- Maior risco de eventos trombóticos.
A doença também pode estar associada a alterações da função da medula óssea, com diferentes graus de insuficiência medular.
O diagnóstico é realizado principalmente por citometria de fluxo, exame que permite identificar a deficiência de proteínas ancoradas pelo glicosilfosfatidilinositol (GPI) na superfície das células sanguíneas.
Como funciona a incorporação da iptacopana ao SUS?
A iptacopana é um medicamento que atua como inibidor do fator B do sistema complemento, interferindo na via alternativa de ativação dessa resposta imunológica.
Na HPN, a ativação desregulada do sistema complemento contribui para a destruição das hemácias. Ao bloquear o fator B, a iptacopana atua em uma etapa anterior àquela atingida pelos inibidores de C5, como o eculizumabe.
A nova tecnologia foi incorporada como alternativa terapêutica para pacientes adultos que permanecem com anemia mesmo após o tratamento com inibidores de C5.
De acordo com o Ministério da Saúde, os benefícios esperados incluem:
- Aumento dos níveis de hemoglobina;
- Redução da necessidade de transfusões sanguíneas;
- Melhora de sintomas como o cansaço;
- Redução de complicações associadas à doença;
- Maior comodidade na administração do tratamento.
Um dos diferenciais é a administração oral duas vezes ao dia, que pode ser realizada em casa, diferentemente de terapias que dependem de administração intravenosa em serviços de saúde.
Quem poderá receber o novo medicamento pelo SUS?
Conforme a Portaria SCTIE/MS nº 72, de 4 de novembro de 2026, a iptacopana foi incorporada para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna previamente tratados com inibidor de C5 e que apresentam hemoglobina inferior a 10 g/dL.
Dessa forma, a incorporação não representa a substituição generalizada dos tratamentos já disponíveis, mas a ampliação das possibilidades terapêuticas para um grupo específico de pacientes.
Atualmente, o SUS já disponibiliza o eculizumabe como tratamento de primeira linha para a indicação clínica. Com a nova incorporação, a iptacopana passa a compor as alternativas para pacientes que mantêm anemia após o tratamento inicial.
Quando a iptacopana estará disponível no SUS?
Embora a decisão de incorporação já tenha sido oficializada, a disponibilização do medicamento depende da implementação das medidas necessárias pela gestão do SUS.
A Portaria SCTIE/MS nº 72 estabelece prazo máximo de 180 dias para efetivar a oferta da tecnologia na rede pública de saúde, conforme previsto no Decreto nº 7.646/2011.
O processo envolve a organização das etapas necessárias para viabilizar o acesso ao medicamento, incluindo sua operacionalização na assistência farmacêutica.
Assim, a publicação da portaria formaliza a decisão de incorporação, mas não significa que a iptacopana já esteja disponível para retirada pelos pacientes.
Como funciona o tratamento da HPN no SUS?
O SUS oferece assistência integral às pessoas com hemoglobinúria paroxística noturna, incluindo acompanhamento por equipes multiprofissionais e tratamentos definidos conforme as necessidades clínicas de cada paciente.
Entre as possibilidades terapêuticas estão:
- Eculizumabe: inibidor de C5 utilizado como tratamento de primeira linha para a indicação prevista no protocolo;
- Iptacopana: novo medicamento incorporado para pacientes adultos previamente tratados com inibidores de C5 e hemoglobina inferior a 10 g/dL;
- Transfusões sanguíneas: podem ser indicadas conforme a gravidade da anemia e a necessidade clínica;
- Suplementação de ferro: utilizada quando há indicação;
- Anticoagulantes: podem ser empregados conforme a avaliação do risco trombótico;
- Transplante de medula óssea: alternativa terapêutica considerada em situações específicas.
A escolha do tratamento depende da avaliação individualizada, considerando manifestações clínicas, complicações e resposta às terapias utilizadas.
Perguntas frequentes sobre hemoglobinúria paroxística noturna
O que causa a hemoglobinúria paroxística noturna?
A HPN é causada por uma mutação adquirida no gene PIG-A, que compromete a produção de proteínas ancoradas pelo GPI. Essa alteração deixa as células sanguíneas mais vulneráveis à ação do sistema complemento, favorecendo a hemólise.
Qual exame diagnostica a HPN?
O principal exame utilizado para diagnosticar a hemoglobinúria paroxística noturna é a citometria de fluxo, que identifica a deficiência de proteínas ancoradas pelo GPI na superfície das células sanguíneas.
Qual medicamento foi incorporado ao SUS para tratar a HPN?
O Ministério da Saúde incorporou a iptacopana, um inibidor do fator B do sistema complemento, para pacientes adultos previamente tratados com inibidores de C5 e que apresentam níveis de hemoglobina inferiores a 10 g/dL.
Qual é a diferença entre iptacopana e eculizumabe?
Os medicamentos atuam em diferentes etapas do sistema complemento. A iptacopana inibe o fator B, interferindo na via alternativa, enquanto o eculizumabe bloqueia a proteína C5. Ambos atuam na prevenção da destruição das hemácias mediada pelo complemento, mas apresentam mecanismos de ação distintos.
A iptacopana já está disponível no SUS?
A incorporação foi oficializada pela Portaria SCTIE/MS nº 72, publicada em 6 de novembro de 2026. Entretanto, o documento estabelece prazo máximo de 180 dias para efetivar a oferta do medicamento na rede pública.
Referências
- Ministério da Saúde – anúncio da incorporação da iptacopana.
- Portaria SCTIE/MS nº 72, de 4 de novembro de 2026.
- Conitec – relatório preliminar sobre o PCDT da HPN.
- Ministério da Saúde – PCDT resumido da HPN.
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