O Ministério da Saúde, por meio da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde e Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde, aprovou o protocolo de uso de Emicizumabe para o tratamento de crianças de 0 a 6 anos com hemofilia A sem inibidores do fator VIII (ou fator anti-hemofílico) da coagulação sanguínea.
Hemofilia A
A hemofilia A é uma doença genética e hereditária que consiste na ausência ou defeito do fator VIII, uma das proteínas da coagulação. Ela ocorre devido a uma mutação genética no gene F8 presente no cromossomo X.
Dentre os sintomas estão:
- Hematomas;
- Dor ou inchaço nas articulações;
- Sangue na urina ou nas fezes;
- Sangramentos gastrointestinais;
- Dor de cabeça;
- Vômitos repetidos;
- Sonolência, e
- Fraqueza.
Fatores de coagulação
Quando há um sangramento no corpo, a cascata de coagulação é ativada. Muitas vezes um agrupamento de plaquetas já resolve um pequeno sangramento, porém, nos maiores é preciso da ajuda de outras estruturas.
Os fatores de coagulação sanguínea são proteínas que, após uma cadeia de reações químicas, formam o coágulo sanguíneo. Ao todo são 13 fatores nomeados de I a XIII, sendo que alterações no fator VIII causam a hemofilia A por conta do seu papel na amplificação da coagulação junto ao fator IX (em que a ausência ou deficiência causa a hemofilia B).
Uso do Emicizumabe
O emicizumabe é um medicamento composto, principalmente, por um anticorpo utilizado na prevenção de sangramentos em pacientes com hemofilia A.
Esse anticorpo imita a função do fator VIII. A aplicação é subcutânea e, por isso, é um tratamento menos invasivo do que a terapia tradicional com a infusão venosa do fator VIII proveniente de transfusão sanguínea.
O que mudou?
A aprovação do protocolo de uso do emicizumabe para o tratamento da hemofilia A em crianças de 0 a 6 anos sem a presença de inibidores do fator VIII permite que esse público tenha acesso a um método preventivo menos invasivo e repetitivo.
Porém, o emicizumabe é utilizado apenas na prevenção de sangramentos. Em casos de hemorragias, o paciente receberá a infusão de fator VIII endovenosa para auxiliar no processo de coagulação sanguínea.
Inibidores do Fator VIII
Os inibidores do fator VIII são um dos principais obstáculos no tratamento da hemofilia A. Eles são aloanticorpos direcionados contra o fator de coagulação infundido durante o tratamento de reposição.
Uma vez presentes, os inibidores interferem na resposta aos sangramentos, levando à ineficiência do fator VIII de coagulação. Nestes casos, o único tratamento capaz de erradicar a maior parte dos inibidores é a imunotolerância, que requer a infusão periódica de altas doses do fator VIII de coagulação por longo tempo.
Além disso, deve-se considerar que os inibidores podem recidivar após o tratamento de imunotolerância. O emicizumabe consegue escapar desses inibidores e, assim, restaurar parte da capacidade de coagulação.
Atualização do protocolo na íntegra
Protocolo de 2024 na íntegra
Seja um MedCofer!
Quer garantir sua vaga na residência dos sonhos? Conheça os preparatórios do Grupo MedCof: banco de questões, simulados e a metodologia que já aprovou milhares de médicos em residência médica. Comece hoje a sua preparação.
